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政策东风已至!国务院新规力挺生物医学新技术发展

作者:苏州近岸蛋白质科技股份有限公司 2025-10-17T00:00 (访问量:2187)

前言

2025年10月10日,国务院正式公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(国务院令第818号,下称《条例》),并将于2026年5月1日起施行

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该条例是我国首次以国务院行政法规的形式,在国家层面构建了覆盖生物医学新技术研发、临床研究到临床应用全过程的法律体系。其出台为蓬勃发展的生物医学新技术领域提供了首部综合性法规框架在法规层级、管理范围、审批机制、主体参与、法律责任等方面实现了多项突破。对于业界而言,它不仅是监管制度的完善,更释放出鼓励创新与确保安全并重的强烈信号。

 

01 政策背景:创新热潮与监管挑战

当今全球生物医学技术日新月异,新兴技术在疾病预防、诊断、治疗领域展现巨大潜力,也深刻改变着传统医疗模式。中国在细胞与基因治疗(CGT)、类器等部分前沿领域已跻身全球科技前沿,许多突破性成果为疑难重症和罕见病带来新希望。然而,医学创新往往快于监管完善:一方面,新技术潜在伦理争议和风险容易引发社会质疑;另一方面,不少科研成果难以真正惠及患者,新技术从实验室走向临床的路径不清晰。例如,此前震动业界的“基因编辑婴儿”事件、各地未经批准的干细胞疗法收费应用等,都暴露出监管空白和风险隐患。

 

在此背景下,国家高度重视生物医学技术创新发展,过去数年陆续探索监管机制:2015年原卫计委和食药监总局发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》,以医疗机构为主体建立了干细胞临床研究的规范路径;海南博鳌乐城先行区也试点了细胞基因疗法的转化应用特别监管模式(少量数据+专家评审+患者知情同意)。但总体而言,生物医学新技术领域一直缺乏上位法条例。《条例》的制定正是顺应时代发展、回应人民关切之产物,填补了该领域法规空白,标志着我国生物医学新技术发展进入法治化、规范化新轨道。

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2025年3月10日,博鳌乐城公布第二批17项细胞与基因治疗技术转化应用实施目录

 

02 核心定义:首次明确“生物医学新技术”范畴

《条例》共7章58条,旨在规范生物医学新技术的临床研究和临床转化应用,促进医学科技创新,同时保障医疗质量安全,维护人的尊严和健康。

《条例》第三条重点明确了生物医学新技术的定义,是指“运用生物学原理、作用于人体细胞或分子水平、我国境内尚未临床应用的医学专业手段或措施”。

具体而言,以下四类活动被《条例》界定为“生物医学新技术临床研究”:

  • 直接对人体进行操作;

  • 对离体的细胞、组织、器官等进行操作后,再植入或输入人体;

  • 对人的生殖细胞、合子、胚胎进行操作后植入人体使其发育;

  • 以及国家卫生健康部门规定的其他方式。

过去,由于缺乏明确定义,一些技术形态难以归类,监管上出现模糊地带。例如类器官等产品既不同于传统药品也非典型医疗器械,企业往往困惑于应按照哪种路径申报。《条例》通过定义赋予“生物医学新技术”独立法律地位,等于在药品、器械之外开辟出第三类监管轨道,与之各有侧重又相互衔接

 

03 扩大临床主体范围:高校药企可发起,三甲医院实施

在旧有规制下,新技术临床研究通常由医疗机构主导进行。例如2015年干细胞研究办法就构建了“以医疗机构为责任主体”的管理模式。这样的限定在一定程度上限制了企业和高校的直接参与。《条例》则明确拓宽了研究发起主体的范围,为在我国境内依法成立的法人单位。这意味着高校科研院所、生物医药企业等均被允许直接发起临床研究项目,参与创新研发的早期探索

与此同时,新规对临床研究实施机构设定了严格资质要求:

  • 机构级别:须为三级甲等医疗机构;

  • 伦理与学术:拥有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会;

  • 设施能力:具备与拟开展研究相适应的资质、场所设施、设备、专业人才和研究能力;

  • 管理制度:建立保障研究质量安全、符合伦理原则及受试者权益的管理制度;

  • 经费保障:有稳定充足的研究经费来源。

 

这种设计鼓励了产学研医协作:企业、高校的创新成果可以携手医院的临床资源,加速推进研究落地。而卫生主管部门则通过备案和评估对全过程进行指导监管,形成各司其职又紧密协同的新格局。

 

此外,对企业而言,这提供了另一条商业化途径——“院内应用”模式。企业可以专注于类器官等生物医学新技术的研发和标准化,与医院合作完成临床研究;一旦卫健委批准应用,企业可通过向医院提供类器官培养技术服务、专用培养设备和试剂等方式,实现成果转化和营利。这种模式下,企业不需要经过药监部门繁琐的上市审批,就能让产品进入临床使用,大大缩短周期。当然,如果类器官技术最终演变为标准化产品(如通用型类器官移植物),企业仍可以选择申报药品/器械批件后更大规模推广。无论哪种方式,《条例》的框架使得路线选择一目了然,企业可根据自身技术特点和市场策略灵活规划,而不再因政策模糊而举棋不定。

 

04 明确审批方式,加速临床转化

备案+审批新模式

长期以来,新医疗技术从研究走向临床常面临审批周期长、流程不透明的问题。旧机制下,不仅需要多层行政审查,而且缺乏明确的办结时限,影响了患者及时获益。

本次《条例》针对此做出了重大优化,建立了“备案+审批”相结合的高效监管模式。在临床研究阶段,改为机构自行学术和伦理审查通过后向国家平台备案即可启动研究,区别于此前2015年《干细胞临床研究管理办法(试行)》采用的事前行政审批,也为此前缺乏法定审批或备案渠道的大量不属于干细胞、也不属于药品/器械的其它新技术——如某些细胞与基因治疗(CGT)、类器官治疗等——提供了合规路径。在此基础上,国家卫健部门把准入决策权下放给熟悉一线情况的机构,自己则重点加强过程中的监督评估和风险处置。这种备案制使得合规研究可以“先行先试”,大大提高了科研效率。

 

打通临床研究到转化应用全链条

过往政策中,生物医学新技术往往仅被允许开展临床研究,但研究成果无法直接服务患者,临床应用路径不清晰。例如干细胞研究试点曾明确规定,完成研究后不得直接用于临床应用,需转入药品注册等途径。《条例》针对这一痛点作出制度创新,不再局限于“临床研究”阶段,而是打通了从研究到应用的完整转化通道

 

根据新规,生物医学新技术在临床研究证明安全有效、符合伦理原则后,可直接向国家卫生健康主管部门申请转化为临床应用,经审批即可用于患者。该流程类似于药物的临床试验申请(IND),但相对快速简化,尤其适用于个性化、自体类器官疗法等小批量创新。

 

临床转化双轨并行

《条例》还开创了临床转化“双轨制”:新技术成果既可以选择传统药品器械注册路径,也可以依据本条例走技术转化应用路径,两条道路并行选择。这一设计为细胞治疗、基因疗法等前沿产品提供了更灵活快速的落地渠道,真正实现科研创新与临床应用之间的无缝衔接。

 

举例而言,类器官(organoids)是指利用成体干细胞或多能干细胞在体外三维培养形成的、具有一定结构和功能的“微型器官”组织体。相较传统二维细胞培养,三维类器官更好地模拟了真实器官的功能与微观结构,能够长期稳定传代,是强大的疾病模型和新药筛选工具。根据上述第二条定义,亦属于本次《条例》列出的“生物医学新技术临床研究”范畴。

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图:经近岸蛋白细胞因子验证培养的类器官(从左至右,从上至下:乳腺癌类器官、ipsc来源的人小肠类器官、小鼠胃类器官及小鼠胆管类器官)

自2013年被《Science》杂志评为年度十大科学突破以来,类器官技术发展突飞猛进,目前已广泛应用于癌症、罕见病、神经退行性疾病、感染等领域的研究。它不仅可用于模拟疾病机制、筛选药物,还在个性化医疗方面展现出独特价值——例如从癌症患者肿瘤组织培养“肿瘤类器官”,在实验室测试多种药物敏感性,从而为患者甄选出最有效的治疗方案,被形象地称为为患者“替身试药”,有望大幅提升精准治疗效果。

 

尽管类器官在科研和药物开发中大放异彩,其真正走向临床应用仍面临诸多挑战。在再生医学领域,类器官有望用于替代或修复损伤组织(如培育血管类器官植入修复血管损伤),但此前缺少明确的临床研究许可渠道。医院和研究者若想尝试将类器官用于患者(无论是直接移植,还是作为药物疗效预测的诊断技术),往往找不到适用的监管规范,只能徘徊在研究阶段。

 

现在,《条例》提供了清晰的路径:将类器官相关创新纳入“生物医学新技术”范畴,只要不属于法律明令禁止或重大伦理问题,就可以按照条例要求开展临床研究和申请临床转化备案。类器官技术通常是在体外培养患者自体或同源细胞形成组织,再植回体内或用于体外诊疗,从伦理和风险角度看,相对于修改人类胚胎基因等高风险技术,要温和、安全得多

 

此前《条例》征求意见稿曾提出按风险等级分级管理的思路:中低风险的新技术临床研究由省级卫健部门审批,高风险项目则报国家审批。虽然正式条文未明示分级,但可以预见在未来配套细则中会对技术风险分层管理。类器官有望被归入“中低风险”序列,因其不涉及人类生殖系基因改造,伦理敏感性相对较低,安全性在动物试验中也更易验证。这意味着类器官相关临床研究门槛相对较低,甚至可能由省级层面即可启动,审批流程更为简捷。如果研究结果良好,再报国家卫健委审批进入临床应用即可。这种模式无疑将加快类器官疗法从实验室走向临床的步伐。

 

05 监管转型提速,提升效能 

监管部门

具体而言,根据《条例》,生物医学新技术临床研究和转化应用由国家卫健委主管,全国卫生健康部门负责监督管理。地方各级卫生健康部门在属地负责日常监督执法,其他相关部门在各自职责内协同监管。也就是说,此类新技术的准入主要走“卫生”系统而非传统药监系统,突出医疗专业监管特点。

 

值得注意的是,中国生物技术发展中心副主任沈建忠在相关解读中提到,条例授权国务院卫生健康部门会同药品监管部门制定和调整生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则。这意味着未来将更清晰地区分哪些属于医疗技术路径、哪些属于药品或器械路径,从而为新技术转化路径提供指引。

 

至于卫健委与药监局如何划分监管边界?目前尚待进一步观察。据财新网消息,一位已有产品上市的细胞治疗公司创始人表示,《条例》所指的生物医学新技术,很可能是器官移植、骨髓移植等本就由卫健委监管的项目,“(关于具体项目),我相信两个部门之间肯定会做一些界定”。

 

统一审批制度

同时,新规将原本存在的省级初审环节取消,避免了重复审核和地方标准不一的拖延,实现全国“一盘棋”的审批流程。这种提速增效的审批机制,体现出监管部门“放管结合”的思路:在保障安全的前提下尽可能加快创新技术惠及患者的步伐。

 

加速审批速度

到了成果转化审批环节,更实行了严格的时限规定:国家卫健委受理申请后,在5个工作日内委托专业机构完成技术和伦理评估,并在收到评估意见起15个工作日内作出审批决定。法定流程不超过20个工作日,大幅缩短于旧规制下数月乃至数年的等待期。

 

特殊绿色通道

最后,《条例》还设置了特殊情形下的绿色通道和紧急应用机制:对于治疗危及生命且无有效手段的疾病或突发公共卫生急需的新技术,可“优先审查审批”,在特别重大紧急情况下经过严格论证可应急使用尚在研究中的技术。这些举措体现了监管的灵活性与对重大临床需求的积极响应。

 

06 严守安全底线、保护患者权益

法律责任

在为创新“松绑”的同时,《条例》也通过完善退出和处罚机制为新技术应用“加上安全带”。

 

相比旧规制中法律责任模糊、震慑力不足的情况,新条例对违法违规行为设定了严格的法律责任条款。例如,对违规开展研究或应用的机构和责任人,监管部门可处以高额罚款,情节严重者吊销执业资质,并可处以10年直至终身禁止从业的严厉处罚。如此大力度的惩戒在以往相关规定中尚属首次

 

同时,《条例》还建立了动态退出机制:即使某项新技术已获准临床应用,主管部门仍将根据证据对其进行再评估;一旦发现安全性、有效性无法保证,可立即中止其临床应用。这一规定确保了“有进有出”,对技术风险始终保持警惕和控制。

 

受试者保护、伦理规范及收费标准

新条例突出对参与临床研究的受试者合法权益保护,明确多项严格要求,强调全过程的风险管理和受试者保护:要求临床研究机构严格按备案方案执行研究,落实风险预防和处置措施,研究结束后对受试者进行长期随访,评估技术的长期安全性和有效性;研究记录和原始数据需至少保存30年,涉及人类后代影响的需保存。

 

这些举措在旧制度中未有明确要求,如今作为硬性规定写入《条例》,为受试者提供了贯穿研究全程的保障,大大提高了监管的刚性和力度。可以说,新规在鼓励大胆创新的同时,也筑牢了安全和伦理的红线,确保行业发展不偏离保障人民健康权益的初心。

 

在此基础上,过去委员会担心类器官、CGT等生物医学新技术项目缺乏政策支持而不敢批准的情况将大为改善——只要符合条件、资料齐备,伦理审查和备案变得有章可循、透明高效。这实际上降低了合规成本和不确定性。同时,知情同意流程的规范确保受试患者充分了解参与例如“类器官移植试验”可能的风险和收益,这既保护患者权利,也减少了项目后顾之忧。因此,类器官团队可以更放心地开展创新性临床探索,在遵守法规前提下勇于尝试。

 

同样值得关注的是,《意见稿》明确就医疗机构不得以任何形式向受试者收取与研究内容相关的任何费用做出了规定。在其批准进入临床应用后,经省级人民政府医疗价格主管部门会同卫生主管部门纳入医疗服务价格项目并确定收费标准。而《条例》规定,生物医学新技术临床研究结束后可以向国务院卫生健康部门申请转化应用,审批通过的医疗机构开展临床应用可以按照规定收取费用。

 

07 一锤定音,全面开花  有法可依,加速前进

从地方试点到全国“基本法”

近年海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在细胞治疗、基因疗法等新技术临床应用方面进行了大胆探索,积累了宝贵经验。例如乐城先行区通过特许准入和真实世界研究,率先引进应用了一批境内外前沿药械和生物技术,为监管创新提供了试验田和样板。

 

然而此前这些创新举措主要局限于乐城园区内,未能在更大范围复制推广。《条例》的出台意味着将乐城等先行先试地区的经验做法上升为国家层面的制度设计,在全国范围内建立起生物医学新技术创新应用的推广机制。

 

可以预见,原本只有在乐城先行区才能接受的尖端疗法,未来有望在北京、上海等地的医院同步应用于患者,实现政策红利惠及全国。对于生物医药产业而言,这无疑释放出积极信号:只要遵循规范、确保安全,新技术创新不再受制于狭小的试验范围,而是拥有广阔的市场应用前景。这将激励更多企业和研究机构投入前沿技术研发,推动我国生物医学创新成果加速转化为临床生产力。

 

法规层级跃升:从部门规章到国务院条例

《条例》的颁布标志着我国对生物医学新技术监管从部门规章上升为国务院行政法规,制度权威性显著提升。

 

回顾以往,我国曾通过部门规章探索新技术监管路径:例如2015年原国家卫计委和原食药监总局联合发布的《干细胞临床研究管理办法(试行)》,以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究,开启了干细胞研究规范管理的先河。此后2018年国家卫健委发布了《医疗技术临床应用管理办法》(委令第1号),通过负面清单方式对医疗新技术临床应用实行分类管理,对高风险技术严格管控。然而,这些措施属于部门规章或规范性文件,法律效力和覆盖范围有限。

 

与此同时,近年来,从美国FDA到中国NMPA,监管机构相继调整政策,逐步接纳类器官等生物医学新技术进入主流监管体系:美国出台《FDA现代化法案2.0》允许以类器官等替代动物实验,中国NMPA在2025年发布的罕见病药物试验指导原则中首次将类器官数据纳入药物研发证据链。这些举措表明,以类器官为代表的生物医学新技术正日益得到官方认可,被视为未来科技创新的重要支撑。

 

如今《条例》以行政法规形式由国务院统一出台,意味着对生物医学新技术的管理有了更高层级的法律保障和全国统一的规范,在制度权威性和执行力度上都大大增强。

 

08 总结

综上,新条例的核心亮点可以归纳为五个方面。

首先是明确定义了“生物医学新技术”的法律边界,首次将作用于人体细胞、分子水平、尚未临床应用的创新手段纳入独立监管体系,区别于传统药品和医疗器械管理路径,为干细胞、基因编辑、类器官等前沿方向确立了合法身份。

其次是扩大了创新主体的范围。过去临床研究多由医院单独承担,如今条例允许高校、科研院所、企业等法人单位发起项目,三甲医院作为实施机构,共同构建产学研医协同创新格局。

第三是加速了临床转化流程。新规实现备案与审批并行,形成“研究—评估—应用”闭环;审批时限缩短至20个工作日,较旧规制下需数月报批的周期显著提速,使科研成果更快惠及患者。

第四是打通了审批通道与转化路径。新条例构建了与药品、器械并行的“第三条合规通路”,研究成果可在完成安全验证后直接申请临床应用,不再陷入以往“研究能做、临床不能用”的尴尬状态。

第五是监管体系更加完备。法规从备案、伦理、评估到退出、处罚形成全链条机制,对违规行为设立高额罚款与从业禁令,既保障了受试者安全,也树立了行业底线。

总的来看,这部以国务院行政法规形式颁布的《生物医学新技术条例》,不仅在制度层级上实现了从“部委规章”到“国家法规”的跨越,也意味着监管体系从局部试点迈向全国统一执行。它所释放的信号十分明确——生物医学创新正在进入法治化、体系化、加速化的新阶段,一个更清晰、更开放、更具确定性的创新赛道,正全面展开。

 

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